Psiquiatría Clínica Acceso abierto

Abstracto

Terapia con células madre mesenquimales alogénicas para paciente con CADASIL: reporte del primer caso clínico.

Vahideh Nasr 1 , Bita Shalbafan 2 , Mandana Mohyeddin Bonab 3

CADASIL, arteriopatía cerebral autosómica dominante con infartos subcorticales y leucoencefalopatía, es una enfermedad hereditaria de vasos pequeños que se caracteriza por disfunciones del sistema nervioso central causadas por mutaciones en el gen Notch-3. Las manifestaciones clínicas se acumulan debido a la vasculopatía cerebral, la neurodegeneración y la reacción del sistema inmunológico. Describimos aquí un método eficaz para el tratamiento de CADASIL mediante el uso de terapia con células madre mesenquimales. Se informa de un caso de CADASIL, un hombre de 36 años, en el que se confirmó el diagnóstico mediante neuroimagen y análisis genético para Notch-3. En el presente caso, se realizaron dos inyecciones de células madre a intervalos de tres semanas. El paciente no tuvo complicaciones significativas en el período posterior al trasplante. No se observaron efectos secundarios inmediatos o tardíos después de la infusión de MSC. No desarrolló malignidad ni células no deseadas ni complicaciones infecciosas 18 meses después del trasplante; realizamos una resonancia magnética cerebral que mostró lesiones cerebrales estables y su marcha y equilibrio mejoraron. La medición de anticuerpos anti-HLA confirmó que el sistema inmunológico del paciente no fue estimulado por las células inyectadas. Con respecto a sus síntomas neurológicos, Escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA), la medida compuesta funcional de la esclerosis múltiple (MSFC), la evaluación de la calidad de vida (QOL) y el estado de funcionamiento cognitivo (ACE-R), el paciente no tuvo un mayor deterioro de su estado clínico previo en el período de seguimiento de 18 meses.

Es necesario realizar más estudios para demostrar la generalización de los resultados.