Isayas Asefa Kebede*
La terapia génica es un método de prevención o tratamiento utilizado específicamente para tratar a pacientes que padecen enfermedades debido a genes defectuosos. Es una parte de la tecnología del ADN basada en genes y esta terapia se hizo posible gracias al avance de la genética y la bioingeniería que permiten la manipulación de vectores para la administración de genes. Tiene algunos requisitos que deben cumplirse, como que los genes de interés deben ser clonados; el tratamiento debe entregar suficientes copias de genes normales a las células objetivo; los genes transferidos deben tener una expresión estable. Hay dos tipos de terapia génica, la línea germinal y la somática, y hay dos sistemas de administración básicos: in vivo , que implica la inyección directa del vector en el cuerpo; y ex vivo , que implica la modificación genética de células en cultivo seguida de un trasplante. El gen no se puede insertar directamente en la célula de un organismo. Debe administrarse a la célula utilizando un portador o vector. Los sistemas de vector se pueden dividir en virales y no virales. La administración de genes se puede utilizar para diferentes propósitos. Los más comunes son: estudio de genes funcionales, terapia contra el cáncer, en la mejora de la producción animal a través de terapia hormonal como la hormona del crecimiento y la terapia hormonal liberadora de hormona del crecimiento, terapias para enfermedades infecciosas, etc. De los diversos desafíos involucrados en el proceso, uno de los más significativos es la dificultad de liberar el gen en la célula madre que puede causar cáncer, activación inmune, etc. Por lo tanto, debe haber un instituto de investigación de terapia genética bien establecido para seguir avanzando en su uso.